Клиничните изпитвания - какво трябва да знаем - част 1

Клиничните изпитвания са изследователски проучвания които имат за цел да определят дали медицинската стратегия, лечение или дадено устройство са безопасни за употреба или консумация от хора. Тези проучвания могат също така да оценят доколко е ефективен медицинският подход за специфични състояния или групи хора. Като цяло те добавят информация към медицинските знания и предоставят надеждни данни, за да подпомогнат вземането на решения и насоки в здравеопазването.

За да се гарантира безопасността на участниците опитите започват с малки групи и се изследва дали новият метод причинява някаква вреда или незадоволителни странични ефекти. Това е така, защото техника която е успешна в лаборатория или при животни може да не е безопасна или ефективна за хората.

Участието може да включва както рискове, така и ползи. Участниците трябва да прочетат и подпишат документа за "информирано съгласие", преди да се присъединят към изпитване. Рисковете се контролират и наблюдават, но естеството на медицинските изследвания означава, че някои е възможно да не бъдат избегнати.

Какво представляват клиничните изпитвания?

Основната цел на клиничните изпитвания е изследване. Опитите са предназначени да допълнят медицинските знания свързани с лечението, диагностиката и профилактиката на заболявания или състояния. Изследванията следват строги научни стандарти и насоки, които имат за цел:

• защита на участниците
• осигуряване на надеждни и точни резултати

Клиничните изпитвания върху хора се провеждат в последните етапи на дълъг, систематичен и задълбочен изследователски процес. Процесът често започва в лаборатория където се разработват и тестват нови концепции. Тестването върху животни дава възможност на учените да видят как подходът влияе на живото тяло. И накрая тестването върху хора се извършва в малки и след това по-големи групи.

Опити могат да се извършват за:

• Оценка на една или повече лечебни интервенции за заболяване, синдром или състояние като лекарства, медицински изделия или подходи към хирургични операции или терапии
• Оценка на начините за предотвратяване на заболяване или състояние например чрез лекарства, ваксини и промени в начина на живот
• Оценка на една или повече диагностични интервенции, които могат да идентифицират или диагностицират определено заболяване или състояние
• Проучване на методите за идентификация за разпознаване на състояние или рискови фактори за това състояние
• Разглеждане на процедурите за поддържащи грижи, за да се подобри комфорта и качеството на живот на хората с хронично заболяване

Резултатът от клинично изпитване може да установи дали нова медицинска стратегия, лечение или устройство:

• има положителен ефект върху прогнозата на пациента
• причинява непредвидена вреда
• няма положителни ползи или има отрицателни ефекти

Клиничните изпитвания могат да предоставят ценна информация относно ефективността на лечението, клиничната стойност на диагностичния тест и как лечението подобрява качеството на живот.

Видове клинични изпитвания

Клиничните изпитвания се състоят от четири фази и те могат да се фокусират върху: лечение, профилактика, диагностика, скрининг, поддържащи грижи, изследвания в здравните услуги и основна наука.

Лечение: Тестване на нови лечения, нови лекарствени комбинации или нови подходи за хирургия или терапия.

Профилактика: Изследване на начини за подобряване на превенцията или повторната поява на болестта например чрез лекарства, витамини, ваксини, минерали и промени в начина на живот.

Диагностика: Намиране на подобрени техники за тестване и процедури за диагностициране на заболявания и състояния.

Скрининг: Тестване на най-добрия метод за идентифициране на определени заболявания или здравословни състояния.

Подкрепяща грижа: Изследване на процедури за подобряване на комфорта и качеството на живот на пациенти с хронично заболяване.

Изследване на здравните услуги: Оценка на доставката, процеса, управлението, организацията или финансирането на здравните грижи.

Основна наука: Изследване как работи интервенцията.

Защо са важни клиничните изпитвания?

Клиничните изпитвания помагат за подобряване и напредване на медицинската помощ. Проучванията предоставят фактически доказателства, които могат да се използват за подобряване на грижите за пациентите. Клиничните изследвания се провеждат само, ако лекарите не знаят:

• дали нов подход работи ефективно при хората и е безопасен
• какви лечения или стратегии работят най-успешно при определени заболявания и групи лица

Как протичат клиничните изпитвания?

Различни елементи участват в настройването, провеждането и проследяването на клинично изпитване.

Протокол за клинични изпитвания

Протоколът е писменото описание на клинично изпитване. Включва целите на изследването, дизайна, методите, научната основа и статистическата информация. Следва се изчерпателен план или протокол. Основната информация която трябва да се включи:

• броят на участниците
• кой има право да участва
• какви тестове ще се дават и колко често
• видове данни, които трябва да бъдат събрани
• продължителността на проучването
• подробна информация за плана за лечение

Изследователите трябва да вземат мерки за избягване на отклонения. Отнасят се до човешкия избор или други фактори, които не са свързани с протокола, но които могат да повлияят на резултатите от изпитването. Стъпките, които могат да помогнат за избягване на отклонения са сравнителни групи, рандомизиране и маскиране.

Групи за сравнение

Повечето клинични изпитвания използват групи за сравнение на медицински стратегии и лечения. Резултатите ще покажат дали едната група има по-добър резултат от другата. Това обикновено се провежда по един от двата начина:

Едната група получава съществуващо лечение за състояние.

Втората група получава получава ново лечение. Плацебо, неактивен продукт, който прилича на тестовия продукт. След това изследователите сравняват коя група има по-добри резултати.

Рандомизация

Клиничните изпитвания с групи за сравнение често използват рандомизация. Участниците се разпределят в групи за сравнение случайно, а не по избор. Това означава, че всички разлики забелязани по време на изпитване ще се дължат на използваната стратегия, а не на съществуващите разлики между участниците.

Маскиране

Маскирането или заслепяването помага да се избегне пристрастие като не се информират нито участниците, нито изследователите какво лечение ще получат.

Единично сляпо проучване: Или участниците или изследователите не са информирани.

Двойно сляпо проучване: Както участниците така и изследователите не са информирани.

Объркващи фактори

Объркване може да наруши истинската връзка между две или повече характеристики. Несъобразяването с това може да доведе до неверни заключения.

Кой е в изследователския екип?

Обикновено лекар ръководи всяко клинично проучване. Изследователският екип може да включва лекари, медицински сестри, социални работници, здравни специалисти, учени, мениджъри на данни и координатори на клинични изпитвания.

Къде се провеждат клинични изпитвания?

Местоположението ще зависи от вида на обучението и от това кой го организира. Някои често срещани места:

• болници
• университети
• медицински центрове
• лекарски кабинети
• общински клиники

Колко продължават изпитванията?

Зависи от това какво се изучава наред с други фактори. Някои изпитания продължават дни докато други продължават с години. Преди да се запишат в процес участниците ще бъдат уведомени колко дълго се очаква да продължи.

Проектиране и организиране

Съществуват различни видове обучение и различни начини за тяхното организиране.

Наблюдателни изследвания

Кохортните изследвания и проучванията за контрол на случаите са примери за наблюдателни изследвания.

Кохортно изследване. Наблюдателно проучване при което участниците се избират и следват напред във времето, за да се види колко вероятно е заболяването да се развие в групата. Събира се информация, за да се установи кои субекти имат:

• определена характеристика като кръвна група за която се смята, че е свързана с развитието на въпросното заболяване
• излагане на фактор, който може да бъде свързан със заболяване например тютюнопушене

Може да бъде избран участник защото е пушач. След това те могат да бъдат проследени напред във времето, за да видят колко вероятно е да развият заболяване в сравнение с други хора.

Този тип изследване се използва за изследване на ефекта на предполагаемите рискови фактори, които не могат да бъдат контролирани експериментално като въздействието на тютюнопушенето върху рака на белия дроб.

Основните предимства:

• Експозицията се измерва преди началото на заболяването и следователно е вероятно да бъде безпристрастен по отношение на развитието на болестта
• Редките експозиции могат да бъдат изследвани чрез подходящ подбор на кохорти за изследване
• Множество резултати или заболявания могат да бъдат проучени за всяка една експозиция
• Честотата на заболяванията може да бъде изчислена както в експонираните, така и в неекспонираните групи

Основните недостатъци:

• Сксклонни са да бъдат скъпи и отнемащи време особено, ако се провеждат в бъдеще което означава да продължим напред
• Промените както в състоянието на експозиция, така и в диагностичните критерии с течение на времето могат да повлияят на класификацията на участниците според експозицията и състоянието на заболяването
• В заключителния резултат може да има пристрастие към информацията, тъй като е известно състоянието на експозиция на субекта
• Загубите от последващи действия могат да представляват пристрастие при подбора

Проучвания за контрол на случаите

Може да разграничи рисковите фактори за конкретно медицинско състояние. Изследователите сравняват хората със заболяване и тези без него. Работейки назад във времето те идентифицират как двете групи се различават. Проучванията за контрол на случаите винаги са ретроспективни с поглед назад, защото започват с резултата и след това проследяват назад, за да изследват експозициите.

Основните предимствана проучвания за контрол на случаите са:

• Констатациите могат да бъдат получени бързо
• Проучването може да се проведе с минимално финансиране или спонсорство
• Те са ефективни за изследване на редки болести или заболявания с дълъг период
• Може да се изследва широк спектър от възможни рискови фактори
• Могат да се изследват множество експозиции
• Те изискват малко учебни предмети

Основните недостатъци на контролираните случаи са:

• Данни за честотата не могат да бъдат генерирани
• Обект са на пристрастия

Може да бъде трудно да се получат точни, безпристрастни измервания на минали експозиции, ако воденето на записи е неадекватно или ненадеждно. Това се нарича пристрастие към информацията.

Изборът на контроли може да бъде проблематичен. Това може да въведе пристрастие при подбора. Хронологичната последователност между експозиция и заболяване може да бъде трудно да се идентифицира. Те не са подходящи за изследване на редки експозиции, освен ако експозицията е отговорна за голям процент от случаите.

Проучване случай контрола

Групите случаи и контроли идват от една и съща популация на изследването или кохорта.

Основните предимства на проучване случай контрола:

• Ефективност: Не всички участници в кохортата изискват диагностично изследване
• Гъвкавост: Те позволяват тестване на хипотези, които не са били очаквани при планирането на кохортата
• Намаляване на пристрастието при подбора: Случаите и контролите се вземат от същата популация
• Намаляване на пристрастието към информацията: Излагането на рисков фактор може да бъде оценено с изследовател, заслепен за състоянието на случая

Основният недостатък е, че резултатите имат по-ниска тежест поради малкия размер на извадката.

Екологично проучване

Разглежда връзката между експозицията и резултатите от населението или общността. Общите категории екологични изследвания включват:

• географски сравнения
• анализ на тенденцията във времето
• изследвания на миграцията

Основните предимства на екологичните проучвания:

• Те са евтини, тъй като рутинно събраните здравни данни могат да бъдат използвани
• Отнемат по-малко време от други проучвания
• Неусложнени и ясни за разбиране

Ефектите от експозициите, които се измерват върху групи или зони като диета, замърсяване на въздуха и температура могат да бъдат изследвани.

Основните недостатъци на екологичните изследвания:

• Могат да възникнат грешки известни като екологична заблуда. Това се случва когато изследователите правят заключения за субекти основаващи се единствено на анализа на групови данни. Излагането на връзките с резултатите е трудно да се открие
• Липсва информация за объркващи фактори
• Възможно е да има систематични разлики между областите в начина на измерване на експозициите

Експериментални изследвания

Освен наблюдателни проучвания има и експериментални проучвания включително проучвания за лечение.

Рандомизирано контролирано изпитване

Рандомизираното контролирано изпитване разпределя произволно субектите да получат или да не получат определена интервенция. Ще се използва едно от двете различни лечения или лечение и плацебо. Това е най-ефективният тип изследване за определяне кое лечение работи най-добре. Намалява влиянието на външните променливи.

Основните предимства:

• Няма съзнателно или подсъзнателно пристрастие от страна на изследователя
• Объркващи променливи като възраст, пол, тегло, ниво на активност и др. могат да бъдат изключени стига наблюдаваната група да е достатъчно голяма

Основните недостатъци:

• Отнемат много време
• Могат да бъдат скъпи
• Изискват големи групи проби
• Редките събития могат да бъдат трудни за проучване
• Възможни са както фалшиво положителни, така и фалшиво отрицателни статистически грешки

Адаптивно клинично изпитване

Методът на адаптивния дизайн се основава на събрани данни. Той е едновременно гъвкав и ефективен. Могат да бъдат направени промени в изпитването и статистическите процедури на текущите клинични изпитвания.

Квази експеримент

Квазиексперименталните или "нерандомизирани" проучвания включват широк спектър от интервенционни проучвания които не са рандомизирани. Този тип изпитания често се използват когато Проучвания за контрол на случаите не са логистично осъществими или етични.

Йерархиите на доказателствата позволяват да се класират различни изследователски методи според валидността на техните констатации. Не всички изследователски проекти са равни по отношение на риска от грешки и пристрастия в техните резултати. Някои методи за изследване предоставят по-добри доказателства от други.

https://www.medicalnewstoday.com